21.01.2019 15:17
Новости.
Просмотров всего: 6109; сегодня: 1.

Доктор Алексей Боголюбов о генном редактировании в лечении муковисцидоза

Доктор Алексей Боголюбов о генном редактировании в лечении муковисцидоза

Алексей Боголюбов, директор Центра муковисцидоза штата Мэн, США, прокомментировал заявление МГНЦ о лечении муковисцидоза редактированием генома: «Российские разработки внушают надежду и оптимизм, но это лишь начало пути».

«Разработка методов лечения муковисцидоза, направленных на коррекцию генетического дефекта, ведется мировой медициной уже не одно десятилетие. Рад слышать, что и в России теперь эта проблема в фокусе внимания.

В последнее время медицинское сообщество рассматривает как существенное продвижение по этому пути препараты производства компании Vertex и их комбинации. Принцип их действия также состоит в коррекции генетического дефекта. Речь идет о препаратах Ivacaftor, Lumacaftor и Tezacaftor. Они работают только против определенных видов мутаций. Врач может по анализу крови определить вид мутации, у каждой из которой есть код в виде букв и цифр. На основании этих данных принимается решение о лечении одним из этих препаратов или их комбинацией. Существует одобренный список мутаций, против которых можно и нужно использовать названные препараты. Этот список периодически пополняется. Больше всего на слуху мутация delta F 508, которая является самой частой. Она встречается у больных муковисцидозом около 50% случаев.

Появление этих препаратов стало настоящим прорывом – первым примером лечения заболевания на генетическом уровне в истории медицины.

Суть работы препаратов по принципу коррекции генного дефекта состоит в следующем. При муковисцидозе нарушена проводимость ионов хлора и натрия, в результате чего все жидкости в организме становятся очень густыми, в том числе бронхиальный секрет. Среди большого количества нарушений в различных системах организма, развиваются серьезные заболевания дыхательной системы, которые с трудом поддаются лечению. Препараты типа Ivacaftor и Tezacaftor соединяются с белком таким образом, что изменяют его форму и делают его пригодным для проведения ионов хлора и натрия в сторону слизистой. Это происходит на генном уровне, то есть каждый ген будет скорректирован. Препарат типа Lumacaftor корригирует структуру поврежденного гена.

Лечение в рамках данного подхода непростое и очень длительное. Эффект улучшения наиболее информативного показателя внешнего дыхания достигает 12,5%. Данных об увеличении продолжительности жизни на сегодня нет, ведь препараты стали применяться совсем недавно. Еще более серьезным ограничением этих препаратов является их стоимость: 250 000 долларов в год и более. Эта цифра запредельна для большинства стран мира, в том числе для России.


Ньюсмейкер: Доктор Алексей Боголюбов — 11 публикаций
Поделиться:

Интересно:

Топ популярных и самых доступных направлений на море в конце мая
17.05.2024 12:47 Аналитика
Топ популярных и самых доступных направлений на море в конце мая
Конец мая – старт пляжного сезона в Абхазии и на Юге России. Эксперты АТОР и «1001 Тур» сравнили минимальные и средние цены на турпакеты в с вылетами 20-26 мая на 10 ночей по внутренним и зарубежным пляжным направлениям,и представляют рейтинги ценовой доступности отдыха на море.  С...
Патриотический автопробег проходит по городам Белоруссии и России
16.05.2024 18:14 Мероприятия
Патриотический автопробег проходит по городам Белоруссии и России
13 мая у стен Брестской крепости стартовал историко-патриотический автопробег Брест-Сургут, сообщает пресс-служба Россотрудничества. Участники проекта посетят 20 городов и мемориальных комплексов Союзного государства. На отдельных этапах к автопробегу будут присоединяться представители регионов...
Бизнес Москвы сможет принять участие в оформлении нежилых объектов
16.05.2024 17:41 Новости
Бизнес Москвы сможет принять участие в оформлении нежилых объектов
В Москве создадут комплексную систему сезонного (летнего и зимнего) оформления города. Одну из ключевых ролей отведут столичным предпринимателям. Соответствующие постановления подписал Сергей Собянин.  «Комфортные и безопасные улицы, яркие, оригинальные витрины и фасады зданий, обилие...
В Петербурге стартовал проект "АртПушкин" к 225-летию поэта
16.05.2024 16:51 Новости
В Петербурге стартовал проект "АртПушкин" к 225-летию поэта
Творческий проект "АртПушкин" направлен на продвижение наследия великого поэта и писателя, в рамках национального проекта сохранения исторических ценностей и наследия страны, продвижения и популяризации русского языка и культуры России. Этим проектом 16 мая в Санкт-Петербурге дан старт празднованию...
В МГЛУ пройдет форум в память о Победе народов СССР над нацизмом в ВОВ
16.05.2024 14:32 Новости
В МГЛУ пройдет форум в память о Победе народов СССР над нацизмом в ВОВ
17 мая в рамках проекта «Без срока давности» в Московском государственном лингвистическом университете откроется II Международный молодежный форум Памяти «Победа народов СССР над нацизмом в Великой Отечественной войне». Перед началом форума запланировано возложение цветов и выступление гостей...