21.01.2019 15:17
Новости.
Просмотров всего: 6495; сегодня: 2.

Доктор Алексей Боголюбов о генном редактировании в лечении муковисцидоза

Доктор Алексей Боголюбов о генном редактировании в лечении муковисцидоза

Алексей Боголюбов, директор Центра муковисцидоза штата Мэн, США, прокомментировал заявление МГНЦ о лечении муковисцидоза редактированием генома: «Российские разработки внушают надежду и оптимизм, но это лишь начало пути».

«Разработка методов лечения муковисцидоза, направленных на коррекцию генетического дефекта, ведется мировой медициной уже не одно десятилетие. Рад слышать, что и в России теперь эта проблема в фокусе внимания.

В последнее время медицинское сообщество рассматривает как существенное продвижение по этому пути препараты производства компании Vertex и их комбинации. Принцип их действия также состоит в коррекции генетического дефекта. Речь идет о препаратах Ivacaftor, Lumacaftor и Tezacaftor. Они работают только против определенных видов мутаций. Врач может по анализу крови определить вид мутации, у каждой из которой есть код в виде букв и цифр. На основании этих данных принимается решение о лечении одним из этих препаратов или их комбинацией. Существует одобренный список мутаций, против которых можно и нужно использовать названные препараты. Этот список периодически пополняется. Больше всего на слуху мутация delta F 508, которая является самой частой. Она встречается у больных муковисцидозом около 50% случаев.

Появление этих препаратов стало настоящим прорывом – первым примером лечения заболевания на генетическом уровне в истории медицины.

Суть работы препаратов по принципу коррекции генного дефекта состоит в следующем. При муковисцидозе нарушена проводимость ионов хлора и натрия, в результате чего все жидкости в организме становятся очень густыми, в том числе бронхиальный секрет. Среди большого количества нарушений в различных системах организма, развиваются серьезные заболевания дыхательной системы, которые с трудом поддаются лечению. Препараты типа Ivacaftor и Tezacaftor соединяются с белком таким образом, что изменяют его форму и делают его пригодным для проведения ионов хлора и натрия в сторону слизистой. Это происходит на генном уровне, то есть каждый ген будет скорректирован. Препарат типа Lumacaftor корригирует структуру поврежденного гена.

Лечение в рамках данного подхода непростое и очень длительное. Эффект улучшения наиболее информативного показателя внешнего дыхания достигает 12,5%. Данных об увеличении продолжительности жизни на сегодня нет, ведь препараты стали применяться совсем недавно. Еще более серьезным ограничением этих препаратов является их стоимость: 250 000 долларов в год и более. Эта цифра запредельна для большинства стран мира, в том числе для России.


Ньюсмейкер: Доктор Алексей Боголюбов — 11 публикаций
Поделиться:

Интересно:

История русских причесок
12.02.2025 13:50 Аналитика
История русских причесок
Короткие стрижки и напудренные парики, каре и скромные девичьи косы, сложные накладные конструкции и легкие локоны - краткий путеводитель по русским прическам: от глубокой старины до конца XIX века. Древняя Русь и постмонгольский период: стрижки «под горшок»...
На картине Пикассо нашли портрет неизвестной женщины
12.02.2025 13:35 Новости
На картине Пикассо нашли портрет неизвестной женщины
Специалисты нашли портрет неизвестной женщины, скрытый под верхним слоем картины испанского художника Пабло Пикассо, сообщает телеканал CNN со ссылкой на лондонскую галерею Курто. Как отмечается, Институт искусства Курто в Великобритании сделал данное открытие, когда изучал полотно...
Турмаршрутам Смоленщины и Ставрополья присвоен статус национальных
12.02.2025 13:21 Новости
Турмаршрутам Смоленщины и Ставрополья присвоен статус национальных
В России появилось два новых национальных туристских маршрута. Один проходит по территории Смоленской области, другой – по Ставропольскому краю.  Состоялось первое в 2025 году заседание Экспертного совета по определению национальных туристских маршрутов при Министерстве экономического развития...
«Детские» русские традиции
12.02.2025 11:03 Аналитика
«Детские» русские традиции
Что такое «бабкина каша», как можно было «застричь язык» ребенку и кому дарить подарок на первый зубик? Многие русские традиции, которые были связаны с рождением и воспитанием детей, сохранились и сегодня. О самых популярных ритуалах и о происхождении некоторых...
Как развлекались на Масленицу
11.02.2025 16:55 Аналитика
Как развлекались на Масленицу
Масленица была единственным временем в году, когда поощрялось объедание, бражничество и даже драки. Любое разгульное на первый взгляд развлечение имело сакральный смысл. Для чего в старину катались с ледяных гор, по каким правилам бились стенка на стенку...